【識港網訊】記者21日從廣東省藥品監督管理局獲悉，依托「港澳藥械通」政策，罕見病領域創新藥阿司福酶α注射液已獲批准，被正式引進大灣區藥械通指定醫療機構，用於作為嬰兒期發病的低磷酸酯酶症患者的長期酶替代療法，以治療該疾病的骨骼表現。此次大灣區先行獲批認可了該藥的臨床應用先進性，內地患兒將無需出境便可在大灣區藥械通指定醫療機構使用該藥，緩解患者用藥的難題。

低磷酸酯酶症是一種極其罕見的遺傳性漸進式代謝紊亂疾病，患者因缺少鹼性磷酸酶，骨礦化和骨質素生成受到影響，致使骨骼生長和其強度出現問題，並引發其他併發症，可能面臨骨折、骨痛、行走和呼吸困難、癲癇等問題，甚至造成終身負擔，嚴重影響生存質量。

據介紹，阿司福酶α注射液中的活性物質可以替代患者體內缺少的鹼性磷酸酶，並作為長期酶替代治療控制患者症狀。

酶替代治療是國際公認的針對低磷酸酯酶症病因的治療方法，尤其對於年幼和症狀明顯的患者，可被作為首選治療方式，然而，此前相關藥物的可及性一直是困擾患者的一大難題。此次阿司福酶α注射液在大灣區的率先獲批，為患有遺傳性低磷酸酯酶症的兒童患者帶來了新的治療希望。